本周国内创新药NDA和IND汇总

　　欢迎关注凯莱英药闻
　　「收集周期：9月19日-9月23日，包括＂首次申请临床＂及＂首次申请上市＂的化药、生物药」
　　NDA汇总
　　1、盐酸曲恩汀片
　　2022年9月21日，Orphalan开发的盐酸曲恩汀片已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的上市许可申请受理。曲恩汀是一种螯合剂，用于结合和去除体内的铜来治疗肝豆状核变性。该药于1982 年被FDA 批准，适用于对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性患者的治疗，且不良反应较青霉胺轻。肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病，又称威尔逊氏病，该病由位于第13 号染色体的 ATP7B 基因突变导致体内铜离子转运及排泄障碍，铜在肝脏、神经系统、角膜、肾脏等脏器蓄积，出现一系列临床表现，可累及全身多个脏器。发病年龄多为 3～60 岁， 也有 8个月及 70多岁发病的患者报道。
　　IND汇总
　　1、OMTX705注射用浓溶液
　　2022年9月19日，应世生物的OMTX705注射用浓溶液的的临床试验申请已经获得受理。OMTX705由Oncomatryx公司研发，2021年1月由国内应世生物授权引进。OMTX705是一款开创性的ADC药物，以一种新颖的双重作用机制靶向癌症相关成纤维细胞，实现肿瘤转移、耐药性和免疫抑制。目前，该药物已经在胰腺癌、乳腺癌、肺癌和胃癌的非人类灵长类动物和小鼠模型中显示出良好的安全性和肿瘤消退。2022年7月，FDA已批准了OMTX705的IND申请。未来，OMTX705将作为单一药物与免疫疗法联合使用，在患有转移性实体瘤的患者中进行多中心剂量递增试验。
　　2、注射用TQB2102
　　2022年9月21日，正大天晴药业集团南京顺欣制药的注射用TQB2102的临床试验申请已经获得受理。TQB2102是一款氘代HER2双抗ADC，可特异性结合HER2表达细胞上的HER2的ECD4表位的第一抗原结合片段（scFv）和ECD2表位的第二抗原结合片段（Fab）。相较于第一三共的DXd-ADC，正大天晴采用了氘代版本规避了原研药的专利问题。
　　3、LEO 152020 薄膜包衣片
　　2022年9月21日，LEO Pharma的LEO 152020 薄膜包衣片的临床试验申请已经获得受理。据报道，LEO 152020一种口服H4R拮抗剂，用于治疗特应性皮炎，JW Pharmaceutical 于 2018 年 8 月将其研究药物授权给LEO Pharma。研究显示，在一项在健康成人中进行的单剂量和重复剂量研究中，观察到可接受的安全性和耐受性。目前，该药物在美国和欧盟处于II期临床阶段，正在一项随机、三盲、安慰剂对照、多中心 2b 期剂量范围临床试验，评估 LEO 152020 与安慰剂相比治疗中度至重度 AD 成人的疗效。试验的主要终点是湿疹面积和严重程度指数 (EASI) 从基线到第 16 周的变化；其他探索性终点将评估患者报告的症状，如瘙痒和失眠。
　　4、ZX-4081片
　　2022年9月22日，南京征祥的ZX-4081片的临床试验申请已经获得受理。ZX-4081是具有高选择性的PI3Kγ抑制剂 ，通过增强肿瘤微环境中CD8+T细胞的活化以及巨噬细胞向M1（抗肿瘤）的表型极化来抑制肿瘤生长和转移，具有独特的抗肿瘤机理。PI3Kγ的抑制可以克服免疫检查点抑制剂的耐药性，ZX-4081与PD-1/L1、CTLA4等免疫检查点抑制剂进行联用，有望为PD1和CTLA4类抑制剂耐药性患者带来福音。其中，ZX-4081在美国已经开始临床1期，是全球第二个进入临床的PI3Kγ抑制剂。
　　5、C-13-60细胞制剂
　　2022年9月23日，重庆精准生物的C-13-60细胞制剂的临床试验申请已经获得受理。根据官网数据，C-13-60是一种专门突破实体瘤微环境的CAR-T，推测靶点为CEA，其适应症为结直肠癌/肾癌/食管癌。研究表明，CEA-CAR-T具有通过高压递送增加渗透性和抗肿瘤活性的潜力。
　　6、GT919胶囊
　　2022年9月23日，标新生物的GT919胶囊的临床试验申请已经获得受理。GT919是靶向IKZF1/3的分子胶降解剂，用于恶性血液肿瘤治疗。标新生物是一家专注于研发口服蛋白降解小分子药物的生物医药公司，为上科大免化所孵化的首家生物科技公司，成立于2020年2月，2021年3月正式运营。公司拥有自主知识产权的分子胶降解剂（GLUE）和双机制降解剂（GLUETAC）开发平台，具备独具特色的差异化技术路线和发展战略。公司现已自主建立人工智能虚拟筛选平台、体外药效筛选平台、药代动力学平台、蛋白质组学平台以及肿瘤动物药效模型平台，实现了完备的全流程药物研发体系建设。