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罕见病SMA患儿现状等药续命,一针55万,一年3针,需终生使用

  一瓶药水,只有5毫升,却能卖出55万的天价,比黄金贵多了。
  "打不起也得打,不打孩子就死了。"于兰花是脊髓性肌萎缩症患儿名熙的妈妈,在名熙生病后的一年内,为了筹钱,她的头发全白了,没有想到一瓶小小的药水,竟然会这么贵。
  诺西那生钠注射液是国内唯一能治疗脊髓性肌萎缩症的药物,一年需要打三针,当时诺西那生钠价格为70万,于兰花父母想尽办法筹钱让名熙成为了国内最早打针的患者,并获得了赠药的机会,当赠药的机会用完之后,他们陷入了绝望,虽然目前药品的价格已经降到55万,但是家里已经再也掏不出钱。
  图源网络
  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见病,罕见病有一个更加残酷的名字,叫做孤儿病,发病率极低,恶性程度却非常高,一般为严重的、慢性、遗传性疾病,大多数都会危及性命。 一、一针55万,不打活不过两岁
  西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家黄邵平教授 介绍,脊髓性肌萎缩症的发病率在万分之一左右,该病致死、致残率极高,患病后没有积极治疗会让体内各个器官、系统发生功能损伤,让患者最终出现呼吸衰竭,最终死亡。
  该病如果没有靶向治疗的话,只能任由其发展,也就是听天由命。在临床上, 一型脊髓型肌萎缩症患者中约有70~80%会在2岁前夭折 ;2型脊髓型肌萎缩症患者在5岁以后只能坐轮椅。一旦患上该病,会让患者的生存质量大大下降,甚至会威胁生命。
  对于脊髓性肌萎缩症, 山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰 再熟悉不过,他在采访中指出,全国范围内打针治疗的患者仅有100多例。而他自己所在的门诊,一年大约能遇上6~7例,但是总共碰到的患者在院治疗的人数不到10人。
  据 南方日报 的报道指出,我国大约有3~5万名SMA患者,该数据说明有能力治疗的患者仅占有很小的比例。而这仅仅只是一种罕见病,罕见病的全部种类高达7000多种,我国所有罕见病的患者加在一起,大约有2000多万例。
  这个数据表达出的是无数家庭的绝望,患上罕见病大部分只能意味着"等死",因为罕见病的救命药价格奇高。
  二、盘点国内4种天价救命药
  1、阿糖苷酶α 年费:144万
  2015年10月获批上市,用于治疗糖原累积病/庞贝病,治疗年费高达144万元。
  2、依洛硫酸酯酶α 年费:155万
  2019年5月获批上市,用于治疗黏多糖贮积症(IVA型),治疗年费高达155万元。
  3、伊米苷酶 年费:163万
  2008年11月获批上市,用于治疗戈谢病,治疗年费高达163万元。
  4、艾度硫酸酯酶β 年费:225万
  2020年9月获批上市,用于治疗黏多糖贮积症(Ⅱ型),治疗年费高达225万元。
  高昂的药价令无数人胆寒,很多人对此发出过质疑,凭什么一瓶小小的药能卖到几十万甚至是百万?
  三、为什么救命的药能卖这么贵?
  罕见病的用药之所以价格昂贵,是由这几个原因导致的:
  1、研发成本高
  每个药品上市的定价,都需要考虑研发的成本, 《美国医学会杂志》 曾发表过一项统计结果显示,2009~2018年间,开发一种新药的中位资本化成本为 9.853亿美元 (6.836~12.289亿美元),平均总资本化成本高达13.59亿美元(10.425~16.75亿美元)。
  2、依赖进口
  90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段,大部分罕见病都没有研发出治疗的药物,而国内罕见病治疗药物,几乎全部来源于国外进口,导致价格难以下降。
  3、患者数量少
  罕见病之所以叫罕见病是因为患病人数少,均摊研发成本的人数也少。普通药物可能有几百万、几亿人的患者来均摊费用,而罕见病数亿美元的研发成本需要数万患者来均摊,这样一来就直接导致药价下不来。
  4、国家医保能力有限
  全部罕见病纳入医保 目前 来看是不现实的,因为它不符合医保的基本原则。我国的医疗体系资金是每一位工作者所缴纳的,中年、青年、老人都处于医疗体系中,相比较而言青年人身体较为健康,医保体系是将他们缴纳医保款"挪"去给老年群体使用,等到这批年轻人老了之后再"挪"下一批年轻人缴纳的医保款,以此来形成良性循环。
  一旦将罕见病纳入医保,可能会将这个循环打破,并且消耗完所有的医保资金也可能不够,还会影响到本身可享受医保权益的普通民众权益。
  值得注意的是,虽然很多罕见病药物都没有进入国家医保,但是部分地区也针对罕见病做出了保障,如成都今年三月出台"成都市罕见病用药保障药品范围",加上援助,前文55万一针的诺西那生钠注射液,6万块钱左右就用上。
  罕见病的用药困局需要社会各方面共同努力,对于我们普通人来说,预防罕见病,也尤为重要,80%罕见病与遗传有关,做好孕前和产前筛查可以帮助预防。#健康明星计划# 参考资料:
  [1]《罕见病有七千多种、治疗费昂贵,全纳入医保实难承受》.南方周末.2021.9.14
  [2]《Qing听丨揭开"4天药费55万"事件背后的多重无奈》.壹现场.2021.9.10
  [3]《西安涉事医院回应"1岁娃四天花55万":该药价格全国统一》.环球网.2021.9.4
  [4]《住院4天花费55万背后,治疗罕见病的药物贵在哪儿?》.健康时报.2021.9.5
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