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罕见病SMA患儿现状等药续命,一针55万,一年3针,需终生使用

  一瓶药水,只有5毫升,却能卖出55万的天价,比黄金贵多了。
  "打不起也得打,不打孩子就死了。"于兰花是脊髓性肌萎缩症患儿名熙的妈妈,在名熙生病后的一年内,为了筹钱,她的头发全白了,没有想到一瓶小小的药水,竟然会这么贵。
  诺西那生钠注射液是国内唯一能治疗脊髓性肌萎缩症的药物,一年需要打三针,当时诺西那生钠价格为70万,于兰花父母想尽办法筹钱让名熙成为了国内最早打针的患者,并获得了赠药的机会,当赠药的机会用完之后,他们陷入了绝望,虽然目前药品的价格已经降到55万,但是家里已经再也掏不出钱。
  图源网络
  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见病,罕见病有一个更加残酷的名字,叫做孤儿病,发病率极低,恶性程度却非常高,一般为严重的、慢性、遗传性疾病,大多数都会危及性命。 一、一针55万,不打活不过两岁
  西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家黄邵平教授 介绍,脊髓性肌萎缩症的发病率在万分之一左右,该病致死、致残率极高,患病后没有积极治疗会让体内各个器官、系统发生功能损伤,让患者最终出现呼吸衰竭,最终死亡。
  该病如果没有靶向治疗的话,只能任由其发展,也就是听天由命。在临床上, 一型脊髓型肌萎缩症患者中约有70~80%会在2岁前夭折 ;2型脊髓型肌萎缩症患者在5岁以后只能坐轮椅。一旦患上该病,会让患者的生存质量大大下降,甚至会威胁生命。
  对于脊髓性肌萎缩症, 山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰 再熟悉不过,他在采访中指出,全国范围内打针治疗的患者仅有100多例。而他自己所在的门诊,一年大约能遇上6~7例,但是总共碰到的患者在院治疗的人数不到10人。
  据 南方日报 的报道指出,我国大约有3~5万名SMA患者,该数据说明有能力治疗的患者仅占有很小的比例。而这仅仅只是一种罕见病,罕见病的全部种类高达7000多种,我国所有罕见病的患者加在一起,大约有2000多万例。
  这个数据表达出的是无数家庭的绝望,患上罕见病大部分只能意味着"等死",因为罕见病的救命药价格奇高。
  二、盘点国内4种天价救命药
  1、阿糖苷酶α 年费:144万
  2015年10月获批上市,用于治疗糖原累积病/庞贝病,治疗年费高达144万元。
  2、依洛硫酸酯酶α 年费:155万
  2019年5月获批上市,用于治疗黏多糖贮积症(IVA型),治疗年费高达155万元。
  3、伊米苷酶 年费:163万
  2008年11月获批上市,用于治疗戈谢病,治疗年费高达163万元。
  4、艾度硫酸酯酶β 年费:225万
  2020年9月获批上市,用于治疗黏多糖贮积症(Ⅱ型),治疗年费高达225万元。
  高昂的药价令无数人胆寒,很多人对此发出过质疑,凭什么一瓶小小的药能卖到几十万甚至是百万?
  三、为什么救命的药能卖这么贵?
  罕见病的用药之所以价格昂贵,是由这几个原因导致的:
  1、研发成本高
  每个药品上市的定价,都需要考虑研发的成本, 《美国医学会杂志》 曾发表过一项统计结果显示,2009~2018年间,开发一种新药的中位资本化成本为 9.853亿美元 (6.836~12.289亿美元),平均总资本化成本高达13.59亿美元(10.425~16.75亿美元)。
  2、依赖进口
  90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段,大部分罕见病都没有研发出治疗的药物,而国内罕见病治疗药物,几乎全部来源于国外进口,导致价格难以下降。
  3、患者数量少
  罕见病之所以叫罕见病是因为患病人数少,均摊研发成本的人数也少。普通药物可能有几百万、几亿人的患者来均摊费用,而罕见病数亿美元的研发成本需要数万患者来均摊,这样一来就直接导致药价下不来。
  4、国家医保能力有限
  全部罕见病纳入医保 目前 来看是不现实的,因为它不符合医保的基本原则。我国的医疗体系资金是每一位工作者所缴纳的,中年、青年、老人都处于医疗体系中,相比较而言青年人身体较为健康,医保体系是将他们缴纳医保款"挪"去给老年群体使用,等到这批年轻人老了之后再"挪"下一批年轻人缴纳的医保款,以此来形成良性循环。
  一旦将罕见病纳入医保,可能会将这个循环打破,并且消耗完所有的医保资金也可能不够,还会影响到本身可享受医保权益的普通民众权益。
  值得注意的是,虽然很多罕见病药物都没有进入国家医保,但是部分地区也针对罕见病做出了保障,如成都今年三月出台"成都市罕见病用药保障药品范围",加上援助,前文55万一针的诺西那生钠注射液,6万块钱左右就用上。
  罕见病的用药困局需要社会各方面共同努力,对于我们普通人来说,预防罕见病,也尤为重要,80%罕见病与遗传有关,做好孕前和产前筛查可以帮助预防。#健康明星计划# 参考资料:
  [1]《罕见病有七千多种、治疗费昂贵,全纳入医保实难承受》.南方周末.2021.9.14
  [2]《Qing听丨揭开"4天药费55万"事件背后的多重无奈》.壹现场.2021.9.10
  [3]《西安涉事医院回应"1岁娃四天花55万":该药价格全国统一》.环球网.2021.9.4
  [4]《住院4天花费55万背后,治疗罕见病的药物贵在哪儿?》.健康时报.2021.9.5
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我们的婚姻王骁,高叶戏里修成正果,戏外终熬出头电视剧我们的婚姻顾名思义,故事主要讲的就是婚姻。因此,剧中主要以四对夫妻或准夫妻的故事对应了4种婚姻状态,以艺术提炼加工的方式映射了现实中的婚姻可能出现的问题。比如白百何饰演的沈彗本山爱徒胖丫鬼迷心窍卖假药骗粉丝,老公杨树林险翻车她是铁岭戏剧团的金牌演员,是马大帅中的三胖,却也是个进过局子的诈骗犯。之所以走上犯罪的道路,这一切都要归结于2008年时,赵本山收了一对很特别的徒弟。两人的特别之处在于,赵本山每个张国立和前任离婚后不再生育,让邓婕养狗,为儿子张默操碎心亲爱的朋友们,小编又来了!我会为你带来明星故事,如果你觉得我说得不错的话,就一键三连鼓励一下吧关注我,了解更多精彩故事!1988年的一个中午,罗秀春如往常一样,做好饭菜等着丈夫张国自古叠名出美人,这16位名字带叠字的女星,个个貌美如花对于名字,一个年代有一个年代的审美,五六十年代有一大波叫建国立业兴华的男孩,有一堆叫梅菊芳的女孩,到了近几年则演变成梓涵欣怡子萱扎堆。但好像从古至今都有一种说法,那便是,名字带叠字5岁北漂9岁封神,征服数位大导演,张子枫靠的难道只是演技吗?在电影唐山大地震的发布会上。一众戏骨一一落座,唯独空下了最中间的C位没人敢坐。原来,这张椅子的主人早就被冯小刚安排给了9岁的张子枫。而他和陈道明一左一右,为她保驾护航。张国强曾在跟杭天琪前夫张泽民,愧于前妻,可当我病重的时候她却为我忙前忙后编辑小情书在我的整个人生当中,他是不可或缺的一个人在回忆起自己上一段婚姻的时候,西北歌后杭天琪这样形容自己的前夫张泽民。两个人结婚的时候,外界的人几乎都是不看好这段婚姻的,毕竟张泽1978年李云龙原型去世,离婚惊动中央,临终遗愿不愿前妻参加葬礼李云龙原型,战争中的王疯子提到抗日神剧,大家脑海里浮现的第一个词,可能就是手撕鬼子。接下来可能就是追忆亮剑时代了。亮剑里最亮眼的莫过于主角李云龙了,戏里的李云龙让敌人闻风丧胆,常常非诚勿扰黄菡倒追嫁同学,恩爱30年无绯闻,女儿比她还漂亮非诚勿扰让我们认识了黄菡。人如其名的黄菡温柔优雅谈吐言行落落大方。在综艺节目显得格外与众不同。不仅仅是出众的气质让她被人们喜爱。还有她在恋爱观,婚姻观上独特的见解更是让人眼前一亮。重温新白娘子传奇发现李公甫才是世间少有的好男人在影视剧新白娘子传奇之中,李公甫可谓是承包了我所有的笑点,他的憨实可爱,耿直爽快,在剧中男女主的光环之下,也显得尤为珍贵。就作为丈夫而言,李公甫可比许仙要好太多了。许仙是耳根子软,10位巅峰时期的男星,有人被称为亚洲洲草,你觉得谁最帅?现在的明星动不动就被营销成所谓的神颜,虽然说帅还是帅的,但距离神颜多少还是有点差距,实在是难以服众。然而在网络和营销都还不发达的时代,这10位男演员的颜值却是公认的颜值扛把子。01冯巩一手捧红了贾玲,视冯小刚如亲兄弟,为何却反遭他放鸽子?1992年的一天,冯巩接到了一个电话,电话那头的人非常焦急地说哥,你现在手头宽裕吗?我这里急需6000块钱给女儿做手术。您能帮我吗?打电话的正是和冯巩同姓不同源的兄弟冯小刚。放下电
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